Vertex recebe aprovações da ANVISA para o KALYDECO® (ivacaftor) para tratar fibrose cística

set 7 • Saúde, ServiçoNenhum comentário em Vertex recebe aprovações da ANVISA para o KALYDECO® (ivacaftor) para tratar fibrose cística

 

   A Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda anunciou  que a agência reguladora brasileira, ANVISA, aprovou o KALYDECO® (ivacaftor), para tratar a causa subjacente da fibrose cística (FC) em crianças com 6 anos ou mais que têm uma das 9 mutações de gating no gene CFTR, assim como em pessoas com fibrose cística com idades entre 18 ou mais que tenham uma mutação R117H no gene CFTR.

A FC é uma doença genética rara causada por uma proteína CFTR defeituosa ou ausente, resultante de uma mutação no gene CFTR. No dia 23 de julho, o ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), outro medicamento da Vertex para o tratamento da FC também foi aprovado pela ANVISA. Agora, a Vertex espera que o processo de registro de preços na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil seja concluído para ORKAMBI e KALYDECO.

“Essas aprovações nos aproximam de nossa missão de tratar a causa subjacente da fibrose cística e, portanto, impactar a vida de todos os pacientes com FC elegíveis no Brasil”, disse Fernando Afonso, Gerente Geral da Vertex no Brasil. “Estamos empenhados para discutir com as autoridades da Saúde como tornar o KALYDECO e o ORKAMBI disponíveis no Brasil.”

Mutações de Gating, ou uma mutação R117H, são algumas das possíveis mutações no gene CFTR que causam FC. Em pessoas com essas mutações, a proteína CFTR atinge a superfície celular, mas não funciona adequadamente. Conhecido como potencializador do CFTR, o ivacaftor é um medicamento oral desenhado para ajudar as proteínas CFTR na superfície da célula a se abrirem mais frequentemente a fim de melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

Registros de estudos

A aprovação da ANVISA foi com base em descobertas positivas de vários estudos de Fase 3 que avaliaram o uso de KALYDECO em diferentes populações de pacientes com FC. Dois estudos globais de Fase 3, STRIVE (que incluiu pacientes com 12 anos ou mais com a mutação G551D) e ENVISION (que randomizou pacientes entre 6 e 11 anos com a mutação G551D) mostraram que KALYDECO demonstrou  melhora significativa e  mantidas por longo prazo na função respiratória, ganho de peso e outros  parâmetros da doença para pessoas com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma cópia da mutação G551D do gene CFTR, quando comparado ao placebo. Um outro estudo de acompanhamento de longo prazo (PERSIST) também demonstrou que a segurança e a eficácia do KALYDECO observadas nos estudos de Fase 3, STRIVE e ENVISION, foram mantidas por quase três anos (144 semanas) em pessoas com 6 anos ou mais, portadoras da mutação G551D.

 

Esta aprovação também se baseou em dados do estudo de Fase 3 de duas partes, KONNECTION, onde KALYDECO demonstrou  melhoraestatisticamente significativas na função pulmonar (FEV1), no índice de massa corporal e nos escores do CFQ-R em pessoas com 6 anos ou mais que têm –G551D mutação de gating, e que essas melhorias foram mantidas por meio de 24 semanas de tratamento. O perfil de segurança observado neste estudo foi semelhante aos estudos prévios de Fase 3 do KALYDECO em pessoas com a mutação G551D. Um estudo adicional da Fase 3, KONDUCT, avaliou a eficácia e segurança do KALYDECO em 69 pessoas com 18 anos ou mais portadoras da mutação R117H.

 

Sobre a fibrose cística

A fibrose cística é uma doença genética rara, com risco de morte, que afeta aproximadamente 4.600 pessoas no Brasil.

A FC é causada por uma proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística defeituosa ou ausente (CFTR) resultante de mutações no gene CFTR.  Os pacientes herdam dois genes CFTR defeituosos – um de cada pai – para ter FC. Existem aproximadamente 2.000 mutações conhecidas no gene CFTR. Algumas dessas mutações, que podem ser determinadas por um teste de genotipagem, levam à FC, criando proteínas CFTR não funcionais ou muito poucas na superfície celular. A função defeituosa ou a ausência da proteína CFTR resulta em baixo fluxo de sal e água para dentro e para fora da célula em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso que pode causar infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos em muitos pacientes que, eventualmente, levam à morte. A idade mediana de sobrevida no Brasil é estimada em 43,8 anos de idade.

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